Pět žen a jeden muž ve věku 44 až 70 let s relabující nebo refrakterní Ph pozitivní ALL bylo léčeno v rámci multicentrické studie rozšířené dostupnosti CZSTI5710114 imatinibem (Glivec®, STI 571) v dávce 600 mg denně. U 3 nemocných byla dosažena kompletní a u 2 parciální hematologická odpověď s mediánem trvání 157 dní. U čtyř z pěti nemocných, kteří zemřeli, byl příčinou úmrtí relaps onemocnění přes pokračující léčbu imatinibem. Nemocný léčený pro relaps po alogenní transplantaci krvetvorných buněk, dosáhl molekulárně genetické remise. Stejnou dávkou imatinibu bylo léčeno také 18 mužů a 14 žen ve věku od 18 do 72 let v akcelerované fázi CML. Nemocní byli sledováni v mediánu 454 dní (41–597). Hematologická odpověď (kompletní u 11 (34 %) a parciální u 18 (56 %) nemocných) byla docílena v mediánu 28 dní. U 3 (9 %) nemocných byl dosažen pouze návrat chronické fáze onemocnění. 23 nemocných bylo hodnoceno z hlediska cytogenetické odpovědi – 13 (57 %) z nich dosáhlo velkou (z toho 8 kompletní) odpověď. Imatinib v dávce 600 mg vedl u tří čtvrtin nemocných k hematologické toxicitě 3. až 4. stupně podle škály NCI/NIH, pro kterou musela být léčba u 19 nemocných přerušena a u 18 nemocných musela být dávka imatinibu snížena. Nehematologická toxicita nebyla závažná a dobře reagovala na symptomatickou léčbu. K progresi došlo u 9 (28 %) nemocných a v průběhu sledování zemřelo 10 (31 %) nemocných. Provedená statistická analýza potvrdila, že pravděpodobnost dosažení hematologické remise a současně riziko progrese onemocnění ovlivňují parametry související s velikostí nádorové masy při zahájení léčby – počet leukocytů, splenomegalie a přítomnost blastů v periferní krvi. Pravděpodobnost dosažení významné cytogenetické odpovědi byla signifikantně vyšší u mladších nemocných s kratším trváním CML a s nižším vstupním počtem trombocytů. Dosažení hematologické a cytogenetické odpovědi významně ovlivnilo pravděpodobnost přežití nemocných. Imatinib je v současnosti nejúčinnějším lékem pro konzervativní léčbu nemocných s CML. Naše zkušenosti potvrzují jeho vysokou účinnost i u nemocných v akcelerované fázi CML, přičemž účinnost léčby se zvyšuje s kratším trváním a menší pokročilostí onemocnění.

        Klíčová slova: chronická myeloidní leukémie, akutní lymfoblastická leukémie, imatinib, Glivec, STI 571, Ph chromozom, BCR/ABL, tyrozinkináza