Úvod: Hledání nových metabolicky účinných a neškodných hypolipidemik pro léč¬bu familiární hypercholesterolémie přineslo úspěch ve formě selektivního inhibitoru vstřebávání cholesterolu, který je poprvé vyzkoušen i u našich dětí a adolescentů. Cíl: Praktické vyzkoušení nového nestatinového léku ezetimibu - selektivního inhi¬bitoru střevní absorpce cholesterolu - pro účinnou léčbu dětské familiární hypercholesterolémie. Výsledky: Pětadvacet dětí a adolescentů s molekulárně-geneticky prokázanou fami-liární hypercholesterolémií bylo úspěšně léčeno ezetimibem v dávce 5 nebo 10 mg/d samostatně nebo v kombinaci se simvastatinem či atorvastatinem (2,5-20 mg/d). U všech pacientů bylo velice snadno dosaženo léčebné hladiny celkového cholesterolu 4,8 mmol/1. U 15 dětí stačilo k normalizaci hladiny cholesterolu pouze podávání samot¬ného Ezetrolu (5-10 mg/d). Žádné nepříznivé účinky během 21eté léčby zatím nebyly pozorovány. Závěr: Ezetrol (Schering Plough-MSD) podávaný v dávkách 5 a nebo 10 mg/d samostatně nebo v kombinaci se simvastatinem a atorvastatinem velmi efektivně snižoval zvýšený cholesterol u dětské a adolescentní familiární hypercholesterolémie na léčebnou hladinu. Za 2 roky podávání autoři nepozorovali žádné nepříznivé vedlejší účinky ani změny laboratorních markerů nutrice včetně vitaminů, pohlavních hormonů či somatometrických údajů růstu a hmotnosti.

        Klíčová slova: familiární hypercholesterolémie u dětí a adolescentů, ezetimib, medikamentózní léčba, nestatinová léčba