Myelodysplastický syndrom (MDS) je klonálním onemocněnímpluripotentní kmenové buňky a alogenní transplantace krvetvorných buněk (SCT) je za současných znalostí jeho jedinou kurativní léčbou. SCT byla u dětí stejně jako u dospělých dlouhodobě zatížena vysokou mortalitou na potransplantační komplikace a častým relapsem. Mezinárodní studie EWOG-MDS, které se Česká republika účastní, indikuje děti k alogenní SCT časně v průběhu nemoci s využitím intenzivní myeloablativní přípravy složené ze tří alkylačních agens – busulfanu, cyklofosfamidu a melfalanu. Cílem je snížit výskyt potransplantačního relapsu. V letech 1997–2002 podstoupilo alogenní SCT od HLA identického sourozence (n = 7) nebo nepříbuzného dárce (n = 7) 14 dětí s primárnímMDS (JMML: 5, RC: 4,RAEB: 2. RAEBt: 2, MDSr-AML: 1). Medián věku při SCT byl 5,8 roku, medián intervalu mezi diagnózou MDS a SCT byl 5 měsíců. Předtransplantační příprava kombinací 3 alkylačních agens byla použita u 12 dětí, dva pacienti s refrakterní cytopenií byli transplantováni od nepříbuzného dárce po nemyeloablativní přípravě kombinací fludarabin a thiotepa. V prevenci GVH reakce byl použit cyklosporin A samostatně (n = 5) nebo v kombinaci s metotrexátem (n = 7) nebo steroidy (n = 1). K přihojení štěpu došlo u všech dětí. Klinicky významná akutní GVH reakce se vyskytla u 57 % dětí, extenzivní chronická GVH nemoc u 20 % pacientů. Čtyři děti (28,5 %) zemřely na potransplantační komplikace a jedno dítě po syngenní transplantaci (7 %) prodělalo relaps, který byl léčen nepříbuznou transplantací. Přimediánu sledování 1,9 roku žije 10 (71 %) pacientů v remisi základního onemocnění. Alogenní transplantace podle doporučení EWOG-MDS skupiny významně zlepšila prognózu dětí s MDS v České republice.

        Klíčová slova: myelodysplastický syndrom, děti, transplantace krvetvorných buněk, relaps, reakce štěpu proti hostiteli