Souhrn:
Reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) je častou a obávanou komplikací allogenních transplantací kostní dřeně. Genová
terapie nabízí možnost, jak se s ní vyrovnat. Jde o zavedení tzv. sebevražedných genů (SG) do dárcovských lymfocytů
T, které jsou zodpovědné za vznik GVHD. Propukne-li GVHD, je možné dárcovské buňky T eliminovat s dodáním
substance, kterou produkt SG přemění ve vysoce cytotoxický metabolit. Běžně používaným vektorem pro přenos
SG jsou geneticky upravené retroviry. Autoři se pokusili nahradit je rekombinantními adeno-asociovanými viry
(AAV). Pokus byl neúspěšný. Účinnost transdukce byla velmi nízká. Jak ukázaly další pokusy, příčinou je chybění
receptoru pro AAV na lymfocytech T. Pokud se nepodaří dalšími modifikacemi upravit povrch AAV tak, aby snadno
vstupovaly do tohoto typu buněk, nebude možné jimi nahradit současně používané retrovirové vektory.
Klíčová slova:
genová terapie, GVHD, AAV.
|