U souboru 33 dětí ve věku 10–18 let z pražské aglomerace postižených heterozygotní formou familiární hypercholesterolémie byl hodnocen léčebný účinek podávání simvastatinu na snížení celkového cholesterolu v plazmě. Byl sledován somatický a sexuální vývoj, evidovány nežádoucí účinky klinicky i laboratorní metodikou. Simvastatin byl u všech dětí velmi dobře snášen (na rozdíl od nízkocholesterolové dietní či iontoměničové předchozí léčby). Léčebný efekt simvastatinu byl srovnáván s účinkem nízkocholesterolové diety a léčby iontoměničovými pryskyřicemi u kontrolní skupiny stejně starých dětí a adolescentů. Léčba začínala léčebnou dávkou 2,5–5 mg/d u nejmladších dětí, u starších a adolescentů autoři používali 10–20 mg/d. Nejkratší doba podávání byla 1 rok, nejdelší 11 let. Už po 1 měsíci podávání došlo k výraznému poklesu celkového cholesterolu, LDLcholesterolu, lipoproteinu Apo-B v průměru o 39 %; vzestup HDL-cholesterolu či lipoproteinu Apo- Al byl nevýrazný – do 5 % a změny triacylglycerolů nebyly signifikantní. Žádné nežádoucí účinky nebyly dosud pozorovány; sexuální i hormonální vývoj nebyl narušen. Původně zvýšené hodnoty celkového bilirubinu byly v průběhu studie vysvětleny přítomností heterozygotní nebo homozygotní mutace pro Gilbertovu chorobu. Jsou uvedeny příklady monitorovaných typických pacientů.

        Klíčová slova: familiární hypercholesterolémie, děti, adolescenti, medikamentózní léčba