V patogenezi diabetes mellitus I. i II. typu se nepochybně uplatňuje více predispozičních genetických faktorů. Do současné doby nejsou známy jeden nebo jenom několik konkrétních genů, jejichž odchylka by mohla onemocnění vyvolat. Výjimkou je pouze relativně vzácný „Maturity Onset Diabetes of the Young“ (MODY), jenž je způsoben mutací v jednom ze známých 6 genů. Proto se principy genové terapie zaměřují především na přípravu obnovitelných zdrojů inzulín produkující tkáně, která by mohla být použita jako substituce zničených nebo selhávajících β-buněk pankreatu. Současné experimentální přístupy zahrnují stimulaci embryonálních či dospělých kmenových buněk k proliferaci a diferenciaci směrem k fenotypu β-buněk, indukci proliferace stávajících β-buněk, transdiferenciaci neinzulárních buněk v glukózo-senzitivní inzulín produkující buňky a přípravu vhodné zvířecí tkáně pro xenotransplantaci. Genetická manipulace může být také použita ke snížení allo i autoimunitní reakce (např. místní exprese imunosupresivních cytokinů či ligand navozujících apoptózu aktivovaných Tly mfocytů, příprava zvířecích kmenů postrádajících některé geny kódující vysoce imunogenní proteiny či produkující některé lidské imunosupresivní či antikoagulační faktory). Mohou být také připraveny tzv. „superostrůvky“ se zvýšenou produkcí antiapoptotických molekul či antioxidačních enzymů. Pro prevenci autoimunitního procesu při diabetu I. typu a možná i k navození specifické tolerance vůči vybraným auto i alloantigenům se nyní také studuje možnost vakcinace pomocí fragmentů DNA, které kódují specifické auto či alloantigeny. Genová trapie dává také naději pro léčbu cévních a neurologických komplikací diabetu a pro ovlivnění inzulínové rezistence.

        Klíčová slova: genová terapie, diabetes mellitus, Langerhansovy ostrůvky, transplantace, kmenové buňky.