Účel studie: Stanovit možnou schopnost preparátu botulotoxinu A (Dysport®), zlepšit funkční parametry dětských pacientů trpících dětskou mozkovou obrnou (DMO), u kterých se vyvinula spastická deformita pes equinus. Pacienti a metoda: Do studie byli zařazeni dětští pacienti ve věku 2–7 let, s diagnózou dětské mozkové obrny s postižením dolních končetin (diparetická forma), u kterých byla indikována léčba botulotoxinem aplikovaným do m. gastrocnemius. Vyšetření pomocí škály Gross Motor Function Measurement (GMFM) a videozáznam iniciálního kontaktu chodidel (Videographic Gait Assessment, VGA) byly prováděny před zahájením léčby. Pacienti byli dvojitě zaslepeně randomizováni do 2 skupin, z nichž v první byl aplikován botulotoxin A ve formě přípravku Dysport® (30 MU/kg tělesné hmotnosti) a ve druhé placebo o stejném objemu. Injekce byly aplikovány intramuskulárně do obou hlav m. gastrocnemius oboustranně. Vyšetření pomocí škály GMFM, hodnocení efektu rodiči a lékařem (subjective functional assessment,SFA) byly prováděny za 4, 8 a 16 týdnů po injekci, vyšetření VGA bylo prováděno v týdnech 4 a 16. Výsledky: Celkově bylo v obou skupinách léčeno a sledováno 52 dětí (26 bylo léčeno botulotoxinem A, 26 dostávalo placebo). Pouze jeden pacient v placebo skupině vystoupil ze studie během doby sledování. V týdnu 4 se iniciální kontakt chodidel zlepšil u 16/52 (31 %) končetin dětí léčených Dysportem, a u 13/50 (26 %) končetin dětí, které dostávaly placebo. Zhoršení bylo patrno u 4/52 (8 %) končetin pacientů léčených Dysportem, a u 10/50 (20 %) končetin pacientů, kteří dostávali placebo. V týdnu 16 byl iniciální kontakt chodidel zlepšen u 20/52 (38 %) končetin pacientů léčených Dysportem, a u 10/50 (20 %) končetin pacientů, kteří dostávali placebo. Zhoršení bylo patrno u 3/52 (6 %) končetin pacientů léčených Dysportem, a u 12/50 (24 %) končetin pacientů, kteří dostávali placebo. Hodnoty GMFM skóre ukazovaly progresivní zlepšení v obou skupinách, ale nebyly patrny statisticky významné rozdíly mezi oběma skupinami. Při hodnocení změny SFA škály v týdnu 4 bylo zlepšení hodnoceno lépe ve skupině pacientů léčených Dysportem (rodič 50 %, lékař 58 %) než ve skupině pacientů kteří dostávali placebo (rodič 46 %, lékař 42 %). V týdnu 8 byly tyto hodnoty prakticky setrvalé u pacientů léčených Dysportem (rodič 58 %, lékař 54 %), a nižší u pacientů, kteří dostávali placebo (rodič 39 %, lékař 27 %). V týdnu 16 již mezi oběma skupinami nebyly patrny výraznější rozdíly. Celkově byl patrný zjevný statistický trend ve prospěch skupiny léčené Dysportem, ale v případě hodnocení SFA byly rozdíly statisticky významné na hladině p> 0,05. V obou skupinách byl přítomný prakticky stejný profil nežádoucích účinků. Závěr: Dysport® podávaný v dávce 30 MU/kg do svalu m. gastrocnemius významně zlepšuje iniciální kontakt chodidel a je bezpečnou a účinnou léčbou dětských pacientů, u kterých se následkem DMO vyvinula spastická deformita pes equinuus.

        Key words: dětská mozková obrna, spasticita, botulotoxin A, GMFM